ターゲットの発見
ターゲットの同定：標的の同定と特徴付けは、治療標的となりうる遺伝子／タンパク質の機能と、疾患におけるその役割を特定することから始まります。
疾患の理解：遺伝学は疾患の起源の理解および治療経路のデザインにおいて、重要な役割を果たします。特定の疾患に関与するターゲット遺伝子は、バイオインフォマティクスを用いたアプローチで同定され、さらにターゲットエンリッチメントNGS技術、CRISPR gRNAライブラリ、qPCRおよびその他ツールを使用して、さらに検証されます。
ターゲット遺伝子のバリデーション：ターゲットのバリデーションは、疾患の進行におけるそのターゲットの関与を確実にし、そのターゲットに潜在的な治療効果があることを示します。ターゲットを検証するため、研究者はゲノム配列や修飾について研究し、細胞ベースモデルや表現型モデルを作成し、免疫組織化学（IHC）、蛍光活性化細胞選別（FACS）、ウェスタンブロッティング、その他の抗体や組換えタンパク質ベースのアッセイなどの技術を用います。
リード生成と最適化
リード生成と最適化：リード最適化は、創薬で重要な段階です。この段階でのゴールは、治療薬に有望なリードを同定し、並行して、生物学的活性と特性の両方をin vitroスクリーニングとアッセイを通して広範囲に最適化することです。さらに、候補化合物の安全性プロファイルを確立するために、作用機序、ターゲットの性質の明確な理解を進め、効果的な薬剤とするための生物学的な関連性を確立することが必須となります。CAR-T細胞療法のリード探索では、腫瘍抗原が同定されると、その腫瘍抗原を認識する抗体が研究開発プロセスの一部として作製されます。抗体モジュールが最適化され、より高い結合親和性と特異的を持つことができれば、そのCARの機能は、顕著に向上し、毒性を低減することができます。
前臨床研究
ターゲット同定とリード最適化後、同定されたリードは前臨床の検証およびダウンストリーム生産の準備をおこない、医薬品開発の前臨床段階に進みます。
前臨床データとモデルは、次の2つの理由で必要とされています。
1) そのアプローチに、メリットがあるという確信を得るため。
2) 治療法の作用機序を理解するため。
この段階では、有望な治療法について動物モデルを含むin vivoおよびex vivoでの試験を実施します。製造情報（CMC）、臨床プロトコル、有効性、毒性、薬物動態（PK）情報および治療の副作用が綿密にモニターされ、IND申請のために記録されます。
臨床開発
この段階では、医薬品は適切なcGMP環境で製造され、一連の厳格な試験を含むヒト臨床試験で評価されます。治療薬の有効性と副作用は注意深くモニターされ、記録されます。また、重篤な副作用が見つかった場合は、いつでも治療を中止されます。並行して、マーケットのニーズを満たすため、商業用製造プロセスが開発されます。最終的に、規制当局が治療法を承認すると、商業スケールの製造が開始されます。
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Alexander Marson, MD, PhD
Director, Gladstone-UCSF Institute of Genomic Immunology
Gal Cafri, PhD
Immunotherapy and Genetic Engineering Group Leader, Sheba Medical Center
Anna Pasetto, PhD, Assistant Professor
Managing director of pre-GMP facility
Department of Laboratory Medicine, Karolinska Institutet
Joshua Burgess, PhD
Advance Queensland Early Career Research Fellow of Translational Research Institute, Queensland University of Technology
J Joseph Melenhorst, PhD
Professor, Pathology and Laboratory Medicine, University of Pennsylvania and Director, Biomarker Program, Parker Institute for Cancer Immunotherapy, UPenn
Ramarao Vepachedu, PhD
Development Scientist IV, Leidos Biomedical Research, Inc
Matthew Porteus, MD, PhD
Professor, Stanford University, School of Medicine
Shondra M. Pruett-Miller, PhD
Director, St. Jude Children's Research Hospital Comprehensive Cancer Center
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