ターゲット探索
疾患メカニズムの理解
疾患に関連するゲノム情報を活用したバイオインフォマティクスアプローチにより、疾患プロセスに対する新たな知見を得ることができます。CRISPR gRNAを用いたシークエンシング、qPCR、全ゲノムスクリーニングにより、特定の病態に関与する標的遺伝子を同定することが可能です。
ターゲット遺伝子バリデーション
標的を検証するために、研究者は細胞ベースモデル、表現型モデル、IHC、FACS、WBなどの技術を用いて、標的が特定の疾患の進行に関与していることを証明します。
遺伝子シークエンシングと解析
ターゲット遺伝子スクリーニング
ターゲット遺伝子バリデーション
ターゲット・エンゲージメントとバイオマーカー解析
リード同定と最適化
候補リードの同定、スクリーニングと最適化：
リードの同定は、選択されたターゲットを改変、置換および不活化できるベクターをデザインおよび作製することです。研究者は、薬剤に有望なベクターを同定するために、スクリーニング実験を実施します。ベクターが同定されると、目的遺伝子（GOI）の発現とデリバリー効率を最大限にし、安全のために免疫反応を最小限にするよう、ベクターを最適化する必要があります。これにより、オフターゲット結合を防ぎ、ターゲット以外の分子との相互作用を少なくできます。
AAVカプシドの合理的なデザイン
sgRNA/HDRのデザインとスクリーニング
mRNAデザインとスクリーニング
前臨床研究
前臨床開発とIND申請
リードベクターが同定、最適化されると、医薬品開発の前臨床段階では、有効性、毒性および薬物動態（PK）情報を得るために、非ヒト霊長類でのin vivo研究が開始されます。これらの研究は科学者により、幅広い投与量で、in vitroおよびin vivoにて行われます。前臨床試験後は、その結果がレビューされ、ヒトでの試験に進むべきかどうかの決定がされます。ヒト臨床試験に進むためには、規制当局は、動物試験データおよび毒性、製造情報（CMC）、臨床プロトコール、過去のヒト研究のデータなど、広範な試験とデータをIND申請書に提出し、承認を得る必要があります。
前臨床研究
*詳細はお問い合わせ下さい。
臨床開発
患者での治療の安全性と効果のモニタリング
臨床試験では、健康なボランティアと患者を対象に、薬剤の安全性と有効性を評価します。収集された体内での薬物動態（ADME：吸収、分布、代謝および排泄）に関するデータは安全な処方設計や副作用の確立に役立ちます。臨床試験のデザインは複雑であり、その高いコストと実施上の問題は、その期間を通じて実施される各段階に影響を及ぼす可能性があります。
| GenCRISPR cGMP sgRNA | |||
| GMP Cas9 Nucleases | |||
| cGMP GenExact™ ssDNA and GenWand™ dsDNA | |||
| GMP Benz-Neburase™ Nuclease | |||
| GMPro™ Plasmid | GMP Plasmid | ||
| Clinical GMP AAV | GMP AAV Vector | ||
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Shondra M. Pruett-Miller
PhD
Director, St. Jude Children’s Research Hospital Comprehensive Cancer Center
James Chon Ph.D
Field Application Scientist Genscript USA Inc.
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