UCSF(カルフォルニア大学サンフランシスコ校)のMaronラボとの共同研究により下記のことが明らかになりました。
- GenExact™ ssDNAは、自身で作成したHDRT(HDRテンプレート)より、一貫して低毒性で高いノックイン効率であることが示されました。
- エレクトロポレーションによるエンハンサーなしでのGenExactTM ssDNAのノックイン効率は、GMPグレードのもので46.2 %に達しました。
- GenExact™ ssDNAによってノックイン陽性となった生細胞数は、患者の細胞数(100 x 106)を上回りました。また、in vitroのアッセイで、このノックイン細胞は効率的にBCMA-CAR細胞を殺すことがわかりました。
Brian R Shy. et.al., bioRxiv(2021), Read the whole article.