お客様各位
ジェンスクリプトジャパン株式会社〒101-0042 東京都千代田区神田東松下町48 ism神田4FTEL: 03-6811-6572 ｜FAX: 03-6811-6573EMAIL: japanmarket@genscript.com
承認は、主に、主要な第1b/2相 CARTITUDE-1試験に基づいており、プロテアソーム阻害剤、免疫調節剤、抗CD38モノクローナル抗体を含む4種類以上の前治療歴を有する難治性または再発の多発性骨髄腫患者において、奏効率（ORR: Objective Response Rate）が98％であった
ジェンスクリプトジャパンのグループ会社で、主にCAR-T治療に特化しているレジェンドバイオテック（Legend Biotech）社（NASDAQ：LEGN）は、生命を脅かす病気を治療するための新しい治療法を開発、製造、商品化する世界的なバイオテクノロジー企業です。
レジェンドバイオテック社は、本日、米国食品医薬品局（FDA）により、CARVYKTI™（ciltacabtagene autoleucel; 一般名、以下「cilta-cel」）が、プロテアソーム阻害剤、免疫調節剤、および抗CD38モノクローナル抗体を含む4つ以上の治療を以前に受けた成人の再発・難治性 多発性骨髄腫（RRMM）の治療薬として承認されたことを発表しました。レジェンドバイオテック社は、2017年12月に、ヤンセン・バイオテック（Janssen）と独占的な世界規模のライセンスおよびコラボレーション契約を締結し、cilta-celを開発および商品化していました。
詳細は下記を参照して下さい。
CARVYKTI™は、BCMAを対象とした、遺伝子改変された自己T細胞免疫療法であり、BCMAを発現する細胞を特定および排除するキメラ抗原受容体（CAR）をコードする導入遺伝子を使用して、患者自身のT細胞を再プログラミングします。 BCMAは、主に悪性多発性骨髄腫のB細胞系や後期B細胞、形質細胞の表面に発現しています。CARVYKTI™ CARタンパク質は、ヒトBCMAに対して高い親和性を持つように設計された、2つのBCMA標的シングルドメイン抗体を備えています。BCMAを発現している細胞に結合すると、T細胞の活性化、増殖、および標的細胞の除去を促進します。12017年12月、レジェンド・バイオテック株式会社は、ヤンセン・バイオテック株式会社と、Cilta-celの開発および商業化に関する全世界での独占的ライセンスおよび共同研究契約を締結しました。2021年4月、レジェンド・バイオテック社は、再発・難治性多発性骨髄腫患者の治療薬としてCilta-celの承認を求めて欧州医薬品庁に販売許可申請を提出したことを発表しました。Cilta-celは、2019年12月に付与された米国のブレークスルーセラピー指定に加え、2020年8月に中国でもブレークスルーセラピー指定を受けました。また、Cilta-celは2019年2月に米国FDAから、2020年2月に欧州委員会からオーファンドラッグ指定を受けました。
レジェンド・バイオテックは、ジェンスクリプトグループのうち、新規細胞治療薬の開発を行っている、生命を脅かす疾患の治療、そしていつの日か治癒することを目指すグローバルなバイオテクノロジー企業です。ニュージャージー州サマーセットに本社を置き、自己および同種キメラ抗原受容体T細胞、T細胞受容体（TCR-T）、ナチュラルキラー（NK）細胞を用いた免疫療法など 、多様な技術プラットフォームで最先端の細胞治療法を開発しています。世界3カ所の研究開発拠点から、これらの革新的な技術を応用し、世界中の患者さんのために安全で有効な最先端の治療薬の創製を追求しています。当社は現在、BCMA指向性の遺伝子組換え自己T細胞免疫療法であるClita-celの商業化に向けて戦略的提携を進めています。現在、再発・難治性多発性骨髄腫の患者さんに対するClita-celの治療薬として、世界中のいくつかの保健当局が承認申請を審査中です。詳しくは、www.legendbiotech.com、TwitterやLinkedInでフォローしてください